В России открывается первый центр клинических исследований разработанного компанией Новартис препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Центр начнет работу в середине августа на базе Детской городской клинической больницы №9 в Екатеринбурге.

«Наконец, российские пациенты смогут принять участие в международном клиническом исследовании Бранаплама: в него будут включены младенцы со СМА 1-го типа (в возрасте до 6 месяцев). С открытием центра начнется набор на скрининг малышей, отвечающих критериям включения в протокол исследования», — рассказали в фонде «Семьи СМА».

Требования к участникам исследования и контакты организаторов размещены на сайте фонда. «Сроки открытия клинических центров в других российских городах, а также сроки проведения двух других исследований Бранаплама (для пациентов более старшего возраста) на сегодняшний день не известны», — отметили его представители.

В мае 2018 г. аналогичный центр был создан в Москве на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Его работа стала частью международного исследования по препарату RG791 компании Roche.

«Начало клинических исследований — это очень большой шаг вперед в развитии помощи пациентам со СМА в России», — подчеркнула в интервью порталу Милосердие.ru руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.

Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета. В случае с самым тяжелым типом заболевания – СМА 1 типа, — без радикальной респираторной поддержки дети умирают, как правило, в возрасте до 2 лет.
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» является единственной организацией в России, специализирующейся на помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией. СМА является самой частой причиной младенческой смертности из генетических заболеваний. По приблизительным подсчетам в России сегодня проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией. Фонд ведет реестр больных СМА. Если Вы или Ваш близкий болен СМА – анкету этого реестра можно заполнить на сайте фонда. Помочь фонду «Семьи СМА», существующему только на пожертвования, можно, отправив разовое или регулярное пожертвование.

Открылся первый в России центр клинических испытаний лекарства для больных СМА