В России открывается первый центр клинических исследований разработанного компанией Новартис препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Центр начнет работу в середине августа на базе Детской городской клинической больницы №9 в Екатеринбурге.
«Наконец, российские пациенты смогут принять участие в международном клиническом исследовании Бранаплама: в него будут включены младенцы со СМА 1-го типа (в возрасте до 6 месяцев). С открытием центра начнется набор на скрининг малышей, отвечающих критериям включения в протокол исследования», – рассказали в фонде «Семьи СМА».
Требования к участникам исследования и контакты организаторов размещены на сайте фонда. «Сроки открытия клинических центров в других российских городах, а также сроки проведения двух других исследований Бранаплама (для пациентов более старшего возраста) на сегодняшний день не известны», – отметили его представители.
В мае 2018 г. аналогичный центр был создан в Москве на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Его работа стала частью международного исследования по препарату RG791 компании Roche.
«Начало клинических исследований – это очень большой шаг вперед в развитии помощи пациентам со СМА в России», – подчеркнула в интервью порталу Милосердие.ru руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
