В настоящее время рано говорить о возможных сроках доступности и примерной стоимости в России препарата Спинраза — первого и единственного в настоящее время средства для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом рассказали в фонде «Семьи СМА».
«23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться.
Этого события СМА-сообщество ожидало долгие годы, и теперь в фонд «Семьи СМА» поступает большое количество вопросов. Именно поэтому 29 декабря он провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА. Текущая информация». Спикером вебинара стала Ольга Германенко – учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА»,- сообщили представители фонда.
«Мы решили рассказать всем заинтересованным о том, какой информацией мы обладаем на данный момент и чего, как мы предполагаем, следует ожидать в ближайшее время, основываясь на опыте экспертов фонда, наших коллег из международных организаций, работающий в области СМА, а также знаний о ситуации с регистрацией других орфанных препаратов.
Сейчас важно внимательно следить за информацией о появляющихся инновационных методах лечения, чтобы предупредить ненужные спекуляции,» – рассказала Ольга Германенко.
По ее словам, одобрение препарата FDA, также, как и ожидаемое в первом квартале 2017 года его одобрение EMA (аналогичной организацией в Европе), не имеет силы на территории России, и для того, чтобы пациенты в нашей стране могли получать лечение Спинразой, необходимо одобрение препарата регулирующими органами в РФ.
«Чтобы препарат стал доступен больным в России, необходимо соблюдение трех условий: первое – одобрение лекарства со стороны FDA и EMA, второе – решение компании-производителя Biogen привести его на российский рынок, третье – собственно, регистрация препарата в нашей стране.
Пока первое условие выполнено лишь наполовину. Больше информации о процедуре обеспечения пациентов препаратом будет через 1-2 месяца – когда его начнут получать первые больные СМА в США» – пояснила директор фонда.
«Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. Существует разница между его введением в первый год применения и в дальнейшие.
В первый год необходимо будет сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-ти дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца. Инструкция и рекомендации по введению препарата в данный момент переводятся на русский язык фондом «Семьи СМА» и появятся на его сайте после новогодних праздников.
Спинраза будет вводиться только в условиях стационара сотрудниками медицинских учреждений, которые могут обеспечить безопасность процедуры. Именно с этим связаны вероятные ограничения на его свободное распространение в аптеках. Перед введением лекарства необходимо будет сделать лабораторные тесты в целях безопасности и предупреждения побочного воздействия.
В числе побочных эффектов, как самые распространенные, были отмечены головные боли, запоры, инфекционные заболевания верхних и нижних дыхательных путей, повышение уровня белков в моче, тромбоцитопения, а также осложнения, связанные с процедурой интратекального введения.
Препарат не действует мгновенно. Пациенты, которые показывали впечатляющие результаты, получали лекарство в течение нескольких лет. В клинических испытаниях участвовали более 200 детей в возрасте от 8 дней до 15 лет, включая детей на неинвазивной вентиляции легких.
По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов. Важно отметить, что чем раньше начинался прием препарата, тем более значительным была его эффективность»,- говорится в сообщении фонда «Семьи СМА».
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе.
В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно», – напомнила Ольга Германенко.
Официальную стоимость препарата производитель еще не назвал. В сети замечено большое количество спекуляций на эту тему. Несмотря на то, что стоимость препарата будет сопоставима с ценой других орфанных препаратов (по данным аналитиков, средний ценник для лечения орфанного заболевания – более 100 тысяч долларов в год), фонд предпочитает воздерживаться от преждевременной оценки и дождаться официального анонса стоимости лечения. К тому же, она может варьироваться от страны к стране по причине разницы в системе обеспечения пациентов лекарствами.
Новый препарат для лечения СМА сможет быть доступен российским пациентам только после процедуры регистрации в России. В первую очередь, компании-производителю необходимо собрать и подать все необходимые для регистрации документы в регулирующие органы, после рассмотрения комплекта и проведения необходимых заключений выносится решение о регистрации.
И только после этого Спинраза сможет легально обращаться в РФ. Практика регистрации орфанных препаратов в России позволяет не проводить клинические испытания на территории страны, а принять результаты международных исследований.
Ольга Германенко считает, что в прогнозах относительно появления препарата в России также нужно быть аккуратным: «Официальной информации сейчас так мало, что пока почти ничего нельзя сказать наверняка. Но мы очень тщательно следим за ее появлением и важнейшие новости оперативно транслируем сообществу, аккумулируя его вопросы, чтобы при появлении новой информации ответить на них.
По нашим предположениям, регистрация Спинразы в России займет около года – в том случае, если не возникнет дополнительных препятствий. И для того, чтобы регистрация препарата у нас в принципе стала возможной, необходимы согласованные действия российского СМА-сообщества и личное участие всех заинтересованных в решении проблемы людей и организаций.
И, конечно, как никогда актуальным становится расширение реестра больных СМА, которым сейчас занимается наш фонд, чтобы вести адекватную статистику и лучше понимать потребности больных СМА людей».
Поданы документы на регистрацию препарата, который может помочь больным СМА
Первая встреча специалистов со взрослыми, страдающими СМА, прошла в Москве
