Первый в России центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа начал работу в Москве. Об этом рассказала руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Как пояснила она порталу Милосердие.ru, центр будет действовать на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Его работа станет частью международного исследования по препарату RG791 компании Roche.
Для участия в программе будут приниматься дети со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев, не использующие аппарат искусственной вентиляции легких. В Минздрав подавалась заявка на 14 пациентов, однако, если их будет больше, заявки можно будет подать дополнительно, пояснила руководитель благотворительной организации.
Чтобы дети смогли попасть в программу, родители могут обратиться в фонд «Семьи СМА», или непосредственно в центр, контакты которого в скором времени будут опубликованы на сайте фонда. Общее число участников программы во всем мире составит 40 человек.
«Это очень важная новость для участников программы, они долго этого ждали. Некоторые дети, к сожалению, не дождались, потому что течение этой болезни очень тяжелое», – рассказала Ольга Германенко.
Ранее, по ее словам, восемь российских пациентов уже приняли участие в программе клинических испытаний RG7916 в одной из европейских стран, еще один ждет своей очереди на участие в испытаниях в Европе. Прибытие первого пациента на скриннинг в московский центр ожидается на следующей неделе.
«Начало клинических исследований – это очень большой шаг вперед в развитии помощи пациентам со СМА в России. За ним последуют и другие. Хочется особо поблагодарить наших врачей из НИКИ педиатрии, которые не побоялись начать работу с такой уязвимой и тяжелой группой пациентов, с быстро прогрессирующим течением болезни. Их энтузиазм, альтруизм, стремление улучшить судьбы пациентов со СМА в России – бесценны», – подчеркнула Ольга Германенко.
Ранее стало известно, что проведение клинических испытаний препарата для лечения больных СМА бранаплам в России планирует также компания Novartis. В настоящее время на них получено разрешение Минздрава, ведутся переговоры с российскими медицинскими центрами.
Препараты RG7916 и бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
