Дорогостоящие орфанные лекарства для больных с мукополисахаридозом с 2018 года будут закупаться за счет средств федерального, а не региональных бюджетов. Такое решение одобрено на уровне главы правительства, заявила спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко.

«Мы договорились, что, в частности, мукополисахаридоз, которым особенно дети болеют, – это самая расходная статья на лекарства, – поднимут со следующего года в федеральный бюджет, и Министерство здравоохранения будет централизованно закупать лекарства: не деньги распределять, а передавать в нужном объёме регионам», — рассказала она во время встречи с президентом РФ Владимиром Путиным в Кремле.

«За счёт этого можно снизить закупочную цену существенно, когда производится централизованная закупка в большем количестве», — пояснила Валентина Матвиенко.

Больные мукополисахаридозом просят у государства лекарства

«Большая часть пациентов с мукополисахаридозами – дети. Есть несколько типов  этой болезни, по сути это разные заболевания, для каждого типа есть свое лечение, — рассказал порталу Милосердие.ru  исполнительный директор МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денис Беляков.

— Альтернативных вариантов лечения на данный момент, к сожалению, нет. И в прошлом, когда и этих препаратов не было, дети с такой болезнью чаще всего умирали в возрасте 8-10 лет.

Благодаря тому, что терапия появилась, они стали жить. Но это одна из самых высокозатратных болезней, потому что терапия обходится в несколько десятков миллионов рублей в год на одного пациента.

Причем эта терапия — пожизненная. Из личного кармана никто не сможет купить лекарство, чтобы сохранить жизнь своему ребенку. Поэтому, видимо, и было принято такое решение, именно по мукополисахаридозу».

По словам главы пациентской организации, сейчас  трудно предположить, как дальше будет развиваться ситуация с обеспечением орфанными лекарствами и дальнейшим переводом необходимых закупок на федеральный уровень. Когда в 2012 году была принята программа льготного обеспечения лекарствами 24 орфанных заболеваний, то говорилось, что финансирование из региональных бюджетов – это временно,  что 24 нозологии — это не предел, и в дальнейшем этот список будут расширять. Но до сих пор никаких изменений в этой программе еще не делалось.

Между тем,  кроме мукополисахаридоза существуют другие редкие заболевания, в том числе – высокозатратные,  с закупками по которым региональные власти не справляются из-за нехватки денег. Поэтому останавливаться на озвученном сегодня решении не стоит, подчеркивает эксперт.

«На данный момент Татарстан, Чувашия, Свердловская область, Приморский край, Нижний Новгород — регионы, где в течение многих месяцев не могут получить лекарства орфанные пациенты, в том числе —  дети. А это означает угрозу для их жизни, или же – угрозу дальнейшей инвалидизации», — рассказал Денис Беляков.

Мукополисахаридоз: в России им болеют 110 человек, но лишь 60 получают лечение

В октябре 2016 года о необходимости перевода на федеральный уровень  закупки ряда орфанных лекарств, в том числе – для пациентов с мукополисахаридозом, заявила глава Минздрава Вероника Скворцова.

«Минздрав несколько раз инициировал вопрос о передаче орфанных заболеваний, хотя бы в усеченном формате, не 24 нозологии, а только самые дорогие формы: только мукополисахаридозы, или даже – мукополисахаридозы у детей, на федеральный уровень, чтобы их, как и высокозатратные 7 нозологий, могли обеспечивать централизовано, по регистру.

Это вопрос позитивно оценивается всеми, поддерживает «Единая Россия», всеми общественными структурами, нашим общественным советом.  Но пока в силу обстоятельств это невозможно сделать. Мы надеемся, что это будет сделано в какой-то перспективе», — рассказала министр, комментируя просьбу отца ребенка с мукополисахаридозом, который не может получить жизненно необходимое лекарство.

Ранее о неспособности регионов закупать орфанные лекарства по программе «24 нозологий» неоднократно заявляли федеральные и региональные политики, и представители пациентских сообществ. По их словам, передача финансирования закупок на федеральный уровень жизненно необходима и является единственным системным решением проблемы.

Илья Агафонов

Мукополисахаридозы – это группа редких наследственных болезней соединительной ткани, обусловленных нарушением обмена гликозаминогликанов в результате неполноценности ферментов. С развитием болезни у ребенка грубеют черты лица, плохо сгибаются пальцы, и он начинает ходить на согнутых ногах. Качество жизни критически ухудшается – пациент страдает приступами удушья, у него снижаются зрение и слух, он с трудом передвигается самостоятельно или становится полностью прикованным к постели.

Передача орфанных закупок на федеральный уровень: все за, но это невозможно

Астахов: необходима централизованная закупка орфанных лекарств

В Госдуме заявили о неспособности регионов закупать орфанные препараты

Закупку орфанных лекарств предложили передать на федеральный уровень