Мукополисахаридоз — в России это — приговор. От этой редкой болезни есть лекарство, но дети продолжают умирать. Местные власти не скрывают: они не будут закупать препарат, потому что у них на это нет средств Материал газеты « Солидарность»

Мукополисахаридоз — страшное слово. В России это — приговор. Потому что хоть от этой редкой болезни и придумали лекарство, хоть его и сертифицировали, но дети продолжают умирать. Несмотря на то, что по закону государство обязано бесплатно обеспечить больных препаратом, назначаемым по жизненным показаниям, на практике этого не происходит. Местные власти не скрывают: они не будут закупать препарат, потому что у них на него нет средств.


На фото — 1 июня в Москве около 60 детей с разными редкими болезнями собрались в НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения. Все они держали шарики “цвета своей болезни”

Лекарство “Элапраз” — препарат, без которого не могут жить больные вторым типом мукополисахаридоза (синдромом Хантера), по данным Форбс, одно из самых дорогих в мире. Чем реже встречается болезнь, тем дороже лекарство. В России около 100 человек с этим заболеванием.

При синдроме Хантера нерасщепленные мукополисахариды накапливаются в клетках всего организма из-за дефицита или отсутствия фермента iduronate-2-sulfatase (I2S). Их накопление приводит к тяжелым поражениям отдельных органов и всего организма в целом. Тяжелая форма МПС II типа проявляется на 2-4 году жизни ребенка, легкая — в 10-13 лет. Чем раньше начать вводить этот фермент в организм, тем больше шансов, что ребенок вырастет полноценным.

И хотя у нас одни из лучших генетиков, которые ставят диагноз уже в трехмесячном возрасте (что европейские генетики называют невозможным), детям это не всегда помогает…

Нет средств

Снежана Митина, мама больного синдромом Хантера Павлика (“Солидарность” следит за его судьбой с 2007 года), сделала невозможное. Она добилась того, чтобы ее ребенок получил лекарство, для этого ей пришлось сдвинуть всю бюрократическую машину. Она бьется не только за жизнь своего сына, но и за жизни других детишек с мукополисахаридозом (МПС). Казалось бы, в чем проблема? С тех пор, как изобрели “Элапраз”, во всех цивилизованных странах родители вздохнули с облегчением: их ребенок будет жить и даже будет полноценным (если начать инфузии в раннем возрасте, то болезнь практически никак не скажется на здоровье и развитии человека). Но в России “хантерята” получают “Элапраз” только в Москве, Московской области, Новосибирске, Краснодаре, Калуге, Благовещенске… вот, практически, и все. Федеральной программы по лечению таких больных нет. Мукополисахаридоз не вошел в программу льготного обеспечения лекарствами “7 нозологий”. Его как будто нет. О нем все “забыли”. Решение о закупке препарата отдано на откуп регионам. А те заявляют, что на его закупку у них нет средств.

— Волгоградская область приняла решение лечить ребенка, закупила лекарство на 1,5 месяца, потом 1,5 месяца лечения не было, и мы мальчика похоронили. Это пожизненный препарат! Его нельзя отменить. Как инсулин, — возмущается Митина. — Башкирия закупила на полгода препараты, полечила троих детей и перестала этим заниматься. Они собрали консилиум из семи невропатологов, которые заключили, что хоть физическое состояние ребенка улучшилось (печень, селезенка, тугоподвижность суставов уменьшились, дыхание стало более тихим, выделение с мочой мукополисахаридов стабилизировалось), но на центральную нервную систему лекарство не действует, значит, считаем нецелесообразным продолжать лечение. Но то, что “Элапраза” не действует на центральную нервную систему, написано во вкладыше к препарату! Зачем нужен такой консилиум? Затем, что Башкирия решила дальше детей не лечить.

Поводы для того, чтобы отказать детям в бесплатном лечении, регионы придумывают разные. Вот, например, перечень причин, по которым Министерство здравоохранения Свердловской области отказывается закупать “Элапраз” (из отзыва на исковое заявление):

“Согласно пункту 1 примечания к перечню № 8 территориальной программы лекарственные средства назначаются больным в соответствии с критериями назначения, утвержденными стандартами и протоколами оказания медицинской помощи.

В настоящее время разработанные Министерством здравоохранения и социального развития Российской Федерации стандарты и протоколы по лечению больных с мукополисахаридозом II типа отсутствуют, в результате чего применение при лечении мукополисахаридоза II типа препарата “Идурсульфаза” (“Элапраза”) будет расценено как нарушение закона”.

Все это звучит, вроде бы, логично, однако дело в том, что в России не на все заболевания существуют стандарты, особенно на редкие. При этом людям не отказывают в лечении. Особенно в тех случаях, кода без лечения ребенок умрет. Впрочем, дальше Минздрав раскрывает и более прозаическую причину:

“Изначально при формировании областного бюджета денежные средства на закупку дорогостоящего препарата “Идурсульфаза” (“Элапраза”) не предусматривались.

Примерный расход бюджета на закупку препарата “Идурсульфаза” (“Элапраза”) для четверых детей, у которых в Свердловской области зарегистрирован диагноз мукополисахаридоз II типа, с учетом массы тела на май 2009 года составлял более 90 000 000 рублей в год, и указанная сумма будет увеличиваться с увеличением массы тела ребенка и выявлением новых больных мукополисахаридозом II типа.

Однако до настоящего времени вопрос об увеличении объема финансирования расходов на обеспечение лекарственными средствами не решен, поэтому закупить препарат не представляется возможным”.

Рожайте другого

В Екатеринбурге родители больных детей выиграли три суда, с 6 апреля судебное решение об оказании бесплатного лечения вступило в силу, но детей все равно не лечат. Говорят, что нет денег.

— Во Владивостоке есть мальчишка с синдромом Хантера, лечение которого стоит 8 млн рублей в год. Город говорит, что на это нет денег. Но ровно за 8 млн покупают елку, ставят в центре города, и ровно через три дня ее роняет циклон, — рассказывает Снежана. — Администрация города мне говорит: ребенок умственно отсталый, мы его не будем лечить. Минуточку. А где у нас в Конституции написано, что умственно отсталые люди не имеют таких же прав, как обычные? В Конвенции о правах ребенка написано, что больные дети имеют преимущественное право на получение лучших лекарств. Почему сифилис у насильников лечим, а больных детей не лечим?

Такая беда во многих регионах. Когда Снежана узнала, что в Рязани не лечат больную девочку, то поехала туда.

— Мне сказали: “Вы понимаете, у нас денег нет? Вы знаете, сколько это стоит? Вы понимаете, что это нереально? Это такое дорогое лечение, и неизвестно, поможет оно или нет”. Нет, я не понимаю! Не понимаю, почему город может строить фонтаны, но не может лечить детей? Наверное, отнести ребенка на кладбище лучше?

Право на лечение и жизнь у нас прописаны в Конституции, однако не только государственные представители в открытую заявляют, что не будут тратить деньги на лечение, но и некоторые врачи. В Бурятии доктор так одной маме и заявил, мол, а зачем вам ехать к специалистам? Денег в Бурятии на лекарство нет, ребенок все равно умрет. Рожайте другого.

Сегодня родители больных детей поставлены в тупик. Даже при наличии денег самостоятельно купить лекарство невозможно. Раз оно зарегистрировано, частное лицо не может его ввезти, на него должны быть госзакупки. Но федеральной программы по закупкам нет. Регионы же действуют в меру собственных представлений, ссылаясь в основном на дороговизну.

Действительно, лекарство дорогое, но в нашей стране оно стоит в три раза дороже, чем в Европе! Почему? Очень просто. Производитель препарата, чтобы поставить лекарство в нашу страну, должен иметь представителя (с офисом и зарплатой). Наше законодательство не позволяет представителю продавать препарат на рынок напрямую, значит, обязательно должен быть дистрибьютор (с офисом и зарплатой). Но страна у нас большая, и в каждом регионе есть свой маленький дистрибьютор (с офисом и зарплатой), плюс еще есть аптеки или госпитальные аптеки (с офисом и зарплатой). Добавьте на каждом этапе транспортные расходы, холодовую цепь, особые условия хранения, штучность, специализированных грузчиков (препарат нельзя встряхивать), и вы получите такую стоимость.

— Я расскажу, как в Польше возникла федеральная программа по лечению мукополисахаридоза, — говорит Снежана Митина. — Глава местной общественной организации собрала мамочек с такими детьми со всей Польши, и они с колясками прошли маршем от Минздрава до Дома правительства. Она пришла в Минздрав и сказала: я требую, чтобы лекарство поставлялось напрямую, мне не нужны дистрибьюторы. Через неделю появился закон об обеспечении лечения детей с мукополисахаридозом.

Дети, которые не как все

1 июня, в день защиты детей, родители детей, больных мукополисахаридозом, пришли к местным органам власти. Они держали в руках сиреневый шарик, потому что сиреневый — это международный цвет МПС, и плакаты.

— Одна мама мне написала: фотоаппарата у нас не было, был страшный дождь, и плакаты, которые мы сделали, размочило, но мы все равно выпустили шарик, потому что хотим жить, — рассказывает Снежана.

В Москве 1 июня около 60 детей с разными редкими болезнями собрались в НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения. Все они держали шарики “цвета своей болезни”. На них дети писали свои мечты, а потом одновременно запустили их ввысь. Больше всего дети просили здоровья и лекарств.

Уже в 5 лет они понимают, что будет лекарство — у них будет жизнь. И в некоторых регионах это стало возможным. Например, в Калужской области за год лечения девочка из полностью неподвижного существа превратилась в живого человека и сейчас доучивает вальс, потому что у нее в этом году выпускной.

— Это та самая девочка, которую мы в прошлом году 12 июня поднимали из инвалидного кресла на стадионе на благотворительном футбольном матче фонда “Под флагом добра”. Тогда она встала первый раз, и весь стадион встал вместе с ней и начал хлопать в ладоши.

Другая девочка лечится в Благовещенске. Сейчас пятилетняя Настя ездит на велосипеде и улыбается. А когда ее спрашивают, чего она хочет пожелать детям на Новый год, то отвечает: “Чтобы у всех было лекарство”.

Юлия РЫЖЕНКОВА