Компания Рош в своем письме в адрес благотворительного фонда «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.

«Этот препарат, если просто, представляет из себя сироп для ежедневного приема, механизм действия аналогичен Спинразе, то есть модифицирует (увеличивает) выработку белка с гена СМН2. Если все пойдет хорошо с регистрацией, то уже к концу года в России может оказаться два зарегистрированных препарата для лечения СМА», — говорит директор фонда Ольга Германенко.

В настоящий момент Рисдисплам изучается в рамках клинических исследований и пациентов со СМА в возрасте от 1 месяца до 60 лет.

Первым препаратом для больных СМА, зарегистрированным в России, стала Спинраза. Стоимость одной его дозы составляет сейчас примерно семь миллионов рублей. В первый год пациенту требуется шесть доз, после этого — по одной инъекции раз в четыре месяца пожизненно.

На лекарство для больных СМА нужно 65 млрд руб в год — Минздрав предложил НКО сообща решать проблему