В России зарегистрирован препарат Спинраза (Spinraza), предназначенный для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) – редким генетическим заболеванием, чаще всего приводящим к смерти пациента. Об этом со ссылкой на данные Государственного реестра лекарственных средств сообщила директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Это первый необходимый шаг на долгом пути к реальному доступу пациентов к лечению!», – подчеркнула она, пояснив, что ответить на все вопросы, связанные с дальнейшим развитием ситуации, можно будет после получения дополнительных подтвержденных сведений. «Пока – один этап пройден – препарат зарегистрирован», – отмечает эксперт.
Ранее неоднократно сообщалось об обращениях больных спинальной мышечной атрофией и их родных, добивающихся скорейшей регистрации в России препарата Спинраза. Одна из больных, 17-летняя Лада Пенькова записала видеообращение для «прямой линии» с Владимиром Путиным, показанное в эфире «Вестей». Семьям тяжелобольных детей не удается добиться разрешения на закупку государством незарегистрированного лекарства, один курс лечения которым стоит более 40 млн руб.
«Ситуация, на наш взгляд, требует скорейшего разрешения. Мы повторно обратились в Министерство здравоохранения с просьбой ускорить регистрацию на территории РФ препарата, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии», – заявила в июне 2019 г. уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова.
В феврале 2019 г. Минздрав принял решение о проведении регистрации препарата по ускоренной процедуре. В апреле этого же года 40 младенцев со СМА 1 типа в России начали бесплатно получать Спинразу по программе расширенного доступа, проводящейся компанией-производителем Биоген.
