В Екатеринбурге начал работу центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Проводится набор пациентов (младенцев со СМИ 1 типа) для участия в программе.
«Еще один шанс для малышей со СМА в России. Центр клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис для малышей со СМА 1 типа официально открыт в Екатеринбурге», – рассказала руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Пожалуйста, если у вас есть дети со СМА1 до 6 мес. не на ИВЛ, и семья желает участвовать в клинических исследованиях – вы можете связаться со мной или с исследовательским центром напрямую», – написала она в Facebook. Информацию о препарате и критерии участия в исследовании можно узнать по ссылке.
В мае 2018 года начал работу первый в России центр клинических исследований препаратов для больных СМА 1 типа на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева в Москве. Там проводятся испытания в рамках международного исследования по препарату RG791 компании Roche.
Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
