В Екатеринбурге начал работу центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Проводится набор пациентов (младенцев со СМИ 1 типа) для участия в программе.

«Еще один шанс для малышей со СМА в России. Центр клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис для малышей со СМА 1 типа официально открыт в Екатеринбурге», — рассказала руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«Пожалуйста, если у вас есть дети со СМА1 до 6 мес. не на ИВЛ, и семья желает участвовать в клинических исследованиях — вы можете связаться со мной или с исследовательским центром напрямую», — написала она в Facebook. Информацию о препарате и критерии участия в исследовании можно узнать по ссылке.

В мае 2018 года начал работу первый в России центр клинических исследований препаратов для больных СМА 1 типа на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева в Москве. Там проводятся испытания в рамках международного исследования по препарату RG791 компании Roche.

Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.

Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета. В случае с самым тяжелым типом заболевания – СМА 1 типа, — без радикальной респираторной поддержки дети умирают, как правило, в возрасте до 2 лет.

В России наберут участников испытаний еще одного лекарства для больных СМА

Открылся первый в России центр клинических испытаний лекарства для больных СМА