Препарат Золгенсма одобрен для детей со СМА в Европе

Препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) Золгенсма одобрен для применения в странах Евросоюза. В отличие от США, ограничения введены не по возрасту пациентов, сообщила президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Золгенсма (Zolgensma) предназначается для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Препарат вводится внутривенно один раз и, как свидетельствует информация на сайте производителя, помогает не только остановить процесс мышечной атрофии, но и восстановить работу мышц ребенка. Стоимость инъекции в США составляет $2,125 млн., что делает Золгенсму наиболее дорогостоящим лекарством в мире.

По ее словам, препарат показан к применению для детей с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1 типа или с генетически подтвержденным СМА другого типа с количеством копий SMN2 не более 3. Ограничения по весу пациента — 21 кг.

«Это новость международного масштаба — Европа проверила препарат, и приняла решение, что он может применяться. Важно, что дано условное одобрение, которое дается, когда предоставленных данных о препарате было недостаточно, но его значимость столь высока, что его применение одобряют, и просят компанию-производителя предоставить нужные сведения в течение года. Теперь каждая страна в рамках этих показаний определит, каких пациентов будут обеспечивать Золгенмой», — рассказала Ольга Германенко порталу Милосердие.ru.

«Золгенсма»: истории детей, которые получили чудо-лекарство в числе первых
Больных СМА детей в России начали лечить «Золгенсмой»

«Для нас эта новость — пример того, как разные регуляторы устанавливают для одних и тех же препаратов разные показания. Если в США лекарство показано для детей до двух лет, то европейский регулятор по-другому установил круг пациентов, которые могут получить терапию. Вызывает вопросы, на основании каким данных Европейским медицинским агентством было принято такое решение — будем ждать информации, публикации отчета», — отметила представитель благотворительной организации.

Она рассказала, что в России препарат еще не зарегистрирован, и, по имеющимся сведениям, материалы на регистрацию не подавались. Однако, в ответ на запрос компания-производитель сообщила о намерении подать документы на регистрацию уже в 2020 году.

Ранее стало известно, что в начале апреля первые два ребенка с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» получили генную терапию препаратом Золгенсма в России. Лекарство было предоставлено производителем в рамках программы раннего доступа.

Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.