Испытания лекарств для больных СМА проведут в России

Клинические испытания двух новых препаратов, предназначенных для лечения больных со спинальной мышечной атрофией (СМА) начнутся в ближайшее время в России. Об этом сообщила руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.

По ее словам, если ранее в России подобные испытания ни разу не проводились, то теперь ситуация изменилась: открыть центры для проведения клинических испытаний своих препаратов здесь планируют сразу две фармкомпании — Roche и Novartis.

В свою очередь, Минздрав России дал им разрешения (1,2) на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев. Открытие набора участников в данные испытания ожидается позднее в этом году.

«Мы с нетерпением ожидаем открытия центров и начала набора пациентов в России! Это значит, что больше их семьи не будут вынуждены переезжать для того, чтобы пытаться изменить жизни своих детей, а смогут оставаться в своей стране. А для страны это значит, что она наконец появилась на мировой карте СМА», — пояснила директор благотворительного фонда.

Препараты RG7916 и бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.

Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета. В случае с самым тяжелым типом заболевания – СМА 1 типа, — без радикальной респираторной поддержки дети умирают, как правило, в возрасте до 2 лет.
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» является единственной организацией в России, специализирующейся на помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией. СМА является самой частой причиной младенческой смертности из генетических заболеваний. По приблизительным подсчетам в России сегодня проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией. Фонд ведет реестр больных СМА. Если Вы или Ваш близкий болен СМА – анкету этого реестра можно заполнить на сайте фонда. Помочь фонду «Семьи СМА», существующему только на пожертвования, можно, отправив разовое или регулярное пожертвование.

Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.