100% детей, получавших лечение препаратом «Спинраза» до появления первых симптомов болезни, живы и не нуждаются в постоянной вентиляции легких; они продолжают сохранять и прогрессивно набирать новые двигательные навыки по сравнению с естественным течением заболевания, такие данные огласила президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Исследования провела компания Биоген, они длились более 4,5 лет. Все участники исследования, кто ранее научился ходить с поддержкой (92%) и ходить самостоятельно (88%) сохранили эту возможность в течение более чем 11 месяцев с момента последнего среза данных.

Способности самостоятельно сидеть без поддержки  достигли 100% пациентов, отмечается в релизе исследования.

«То есть пресимптоматическое лечение Спинразой способно сделать из детей даже с тяжелыми типами СМА практически здоровых. Именно поэтому скрининг новорожденных на СМА и срочная организация лечения  должны стать реальностью в будущем», — заключает Германенко.

Ранее родители детей, больных спинальной мышечной атрофией и отчаявшиеся получить препарат «Спинраза», обратились в правительство.

«Лечение этих детей надо переводить на федеральный уровень. Мы отправили письмо (вице-премьеру. — Ред.) Татьяне Голиковой и предложили две схемы: дети должны получать препарат или по схеме высокотехнологичной медпомощи, или же по системе высокозатратных нозологий. В противном случае регионы будут продолжать делать выбор в пользу лечения онкобольных, нежели обеспечения двух детей с СМА», — цитируют «Известия» сопредседателя Всероссийского союза пациентов Юрия Жулева.