В Чувашии детей со СМА лишили поддерживающего жизнь лекарства «в связи с отсутствием эффекта»

В Чувашии трое детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) перестали получать инъекции закупленного для них сверхдорогого препарата «Спинраза» — по мнению врачей республиканской детской клинической больницы, препарат не оказал должного эффекта, рассказали в БФ «Семьи СМА». Прекращение терапии может привести к гибели детей, подчеркивают в фонде.

Спинраза (нусинерсен) — единственный зарегистрированный в России препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), тяжелым врожденным заболеванием, приводящим к атрофии нейронов и мышц и к смерти больных. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. На первый год лечения требуется шесть ампул Спинразы, затем — по четыре в год в течение всей жизни. Изначально предполагалось, что препарат может продлить жизнь детей со СМА. Позже были получены данные о его способности улучшить их состояние, и о его эффективности для лечения взрослых со СМА 2 и 3 типа, при которых продолжительность жизни пациентов выше.

Как сообщили в фонде «Новой газете», 6-летняя Вера А. получила три инъекции препарата из четырех необходимых в начале пожизненного лечения, 3-летняя София А. — две инъекции, 9-летний Дмитрий В. — одну инъекцию. После этого лечение было прекращено «в связи с отсутствием эффекта от проведения первых введений».

Так называемая «оценка эффективности лечения» проводилась до завершения первого («загрузочного») этапа терапии, пояснила руководитель фонда Ольга Германенко.

«Сейчас мы ждем реакции Росздравнадзора, прокуратуры, Уполномоченного по правам ребенка, Национальной медицинской палаты. А тем временем дети — при закупленном и начатом лечении — без лечения!», — подчеркнули в БФ «Семьи СМА».

«Жалобы и требования поданы. Хочется надеяться на решение вопроса в пользу детей. Вот этих трёх детей. У Министерства здравоохранения Чувашской Республики, у больницы РДКБ Чувашии были все условия для своевременной закупки. А то, что происходит сейчас — это на грани преступления», — заявил юрист чебоксарского благотворительного фонда им. Ани Чижовой Николай Соловьев.

По его словам, и сами родители детей, и фонд им. Ани Чижовой заранее предупреждали всех должностных лиц, вплоть до главы Чувашии Олега Николаева, о том, что необходимы дополнительные закупки Спинразы. Заключения о неэффективности препарата юрист назвал «стопроцентно сомнительными» и «просто лживыми».

В январе 2020 г. СКР проводил проверку из-за того, что необходимые им инъекции Спинразы в Чувашии не получали два младенца со СМА в возрасте 9 и 6 месяцев, когда лечение может быть особенно эффективным. Родители одного из них заявили, что добивались получения препарата в течение трех месяцев, затем после ряда проволочек для него закупили три дозы Спинразы вместо необходимых четырех, но лекарство ребенку введено не было.

По словам директора БФ им. Ани Чижовой Ирины Лапшиной, врачи РДКБ заявляли тогда, что «за 48 миллионов рублей (стоимость первого года терапии препаратом на тот момент — ред.) можно спасти много других детей», и непонятно, зачем выделять «такой бюджет на одного непонятного ребенка». 

В настоящее время стоимость одной ампулы Спинразы составляет около 125 тысяч долларов США, Обязанности по ее закупке возложены на региональные власти. Но с 1 января 2021 года закупка ряда орфанных препаратов, включая Спинразу, должна производиться из средств специального фонда, куда поступят средства от повышения на 2% налога на доходы физических лиц, превышающие 5 млн руб в год.

При этом должны быть сохранены и уже действующие программы помощи. Предполагается, что затраты из нового фонда на закупку Спинразы составят около 40 млрд руб в год.

Есть серьезная угроза, что в конце 2020 года регионы станут саботировать закупки сверхдорогих лекарств для детей, надеясь переложить их на федеральный фонд, предупреждала ранее федеральный уполномоченный по правам ребенка Анна Кузнецова.

На днях Спинраза была зарегистрирована в России. Ее закупочная цена, по оценкам экспертов, может после этого существенно снизиться — на 35%.

Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.