Семья маленького ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА) Марка Угрехелидзе собрала 121 млн руб. на препарат золгенсма, но не может купить лекарство из-за запрета врачей. Производитель препарата, компания «Новартис», отказывается ввозить сверхдорогое лекарство без одобрения российских медиков, заявил руководитель БФ «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин.
В соответствии с действующим законодательством все ввозимые в Российскую Федерацию лекарственные средства должны иметь государственную регистрацию и пройти процедуру ввода в гражданский оборот.
Поскольку в соответствии с действующими регуляторными процессами ввод препарата в гражданский оборот может занимать несколько месяцев после получения государственной регистрации, Постановлением Правительства №14 от 18 января 2022 года было внесено изменение в «Правила приобретения лекарственных препаратов и медицинских изделий для конкретного ребенка с тяжелым жизнеугрожающим и хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо для групп таких детей» № 545 от 6 апреля (далее – Правила), позволяющее фонду «Круг добра» осуществлять закупку зарегистрированных в Российской Федерации лекарственных препаратов до их ввода в гражданский оборот в течение 6 месяцев со дня государственной регистрации при условии соответствия таких лекарственных препаратов требованиям, установленным при их регистрации, за исключением требований к упаковке и маркировке. Благодаря этим изменениям, обеспечиваемые фондом пациенты с орфанными заболеваниями смогут продолжить своевременно получить необходимую им терапию.
Компания «Новартис» прикладывает все возможные усилия для обеспечения максимально быстрых поставок препарата в рамках действующих Правил и скорейшего введения онасемноген абепарвовек (зарегистрирован в РФ под торговым наименованием «Золгенсма») в гражданский оборот на территории Российской Федерации.
Источник: ответ компании «Новартис» на запрос портала «Милосердие.ru»
Между тем, 3 февраля консилиум с участием представителей федеральных клиник счел нецелесообразным использование золгенсмы для лечения ребенка. По словам родителей, ранее врачи уже отказывали им в назначении этого препарата, объясняя это тем, что ребенок, которому еще не исполнилось четырех лет, бесплатно получает другое лекарство – рисдиплам, требующий ежедневного пожизненного приема, и состояние ребенка немного улучшилось.
Во время консилиума врачи подтвердили, что сведений о возможной опасности золгенсмы для ребенка нет, но отказались записать это в протоколе, заявил отец мальчика Малхаз Угрехелидзе. По его словам, ни ему, ни Александру Курмышкину как его законному представителю не разрешили присутствовать при обсуждении решения.
Поскольку вес ребенка не превышает установленного в инструкции предела (21 кг), а предельный возраст в инструкции не упомянут, врачи обязаны были назначить лекарство, уверен Малхаз Угрехелидзе. Для этого, по его словам, достаточно было бы и регионального консилиума, поскольку в декабре 2021 г. золгенсму зарегистрировали. Однако медики ссылаются на то, что до сих пор инструкции и надписи на упаковке лекарства не переведены на русский язык, поэтому потребовалось привлечение специалистов из федеральных клиник.
Многие советуют семье отвезти ребенка за границу, чтобы сделать инъекцию золгенсмы, однако это потребует дополнительно привлечь еще 60 млн руб., поскольку сумма сбора рассчитывалась на основе специальной цены, установленной для России, пояснил отец мальчика. Он подчеркнул, что не считает правильным начинать новый сбор крупной суммы только из-за того, что чиновники и врачи отказываются дать разрешение на применение лекарства в России.
Теперь родители хотят обратиться в прокуратуру и Следственный комитет с требованием привлечь врачей к ответственности и намерены таким образом вынудить медиков назвать основания для отказа в назначении золгенсмы. По их словам, в СКР им сообщили, что расследование, возможно, будет вестись в рамках дела о халатности, возбужденного в отношении первого замминистра здравоохранения Краснодарского края Ларисы Кадзаевой из-за отказа в назначении препарата спинраза другому ребенку со СМА.
Вызывают беспокойство сообщения СМИ, судя по которым, врачи подвергаются травле, рассказала представитель БФ «Семьи СМА» Оксана Дучевич.
«Любой препарат применяется в какой-то конкретной ситуации не просто потому, что можно его применить, но и потому, что нужно. Врачи должны быть уверены, что они не навредят. Нельзя заставить врача сделать операцию или начать лечение просто потому, что у семьи есть деньги. Должны быть медицинские причины. Если ребенок уже получает терапию – видимо, она достаточно эффективна, и врачи не считают нужным ее менять. Это именно медицинский вопрос», – заявила она «Милосердию.ru».
По ее словам, в отличие от препаратов спинраза или рисдиплам, требующих постоянного приема, введение золгенсмы проводится с учетом всех индивидуальных особенностей, требует серьезной подготовки и последующего тщательного наблюдения за пациентом, которое должны быть готовы вести врачи.
Если у ребенка нет явных противопоказаний для введения золгенсмы, это совершенно не означает, что ему обязательно должны ее назначить, отметила Оксана Дучевич. По ее словам, чаще всего решение врачей бывает положительным, но случаются и отказы, и случай с Марком Угрехелидзе – далеко не первый.
Ранее портал «Милосердие.ru» рассказывал о критериях применения золгенсмы и возможных основаниях для отказа в ее назначении. «Сам факт лечения золгенсмой не может рассматриваться как гарантия только выздоровления или значительных улучшений. Ожидания от любого вида терапии должны быть реалистичными и соразмерны реальным возможностям лекарственного препарата», – заявила «Милосердию.ru» директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
