Получены данные об эффективности Спинразы (нусинерсен) для лечения не только детей, но и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), сообщил БФ «Семьи СМА».
Результаты применения препарата в клинической практике были опубликованы в международном научном издании Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
За 14 месяцев наблюдения у 70% пациентов со СМА 3 типа, принимавших нусинерсен, значительно улучшились двигательные функции: способность поднимать руки, ходить и подниматься по лестнице. Особенно заметным был эффект от лечения больных, которые до этого не могли ходить без посторонней помощи. Кроме того, у пациентов улучшилась функция легких, пишет научное издание.
Значительные улучшения были отмечены у 60% участников исследований со СМА 2 типа. «Учитывая, что у пациентов с тяжелым или запущенным заболеванием часто ожидается ухудшение моторного контроля, авторы предполагают, что стабилизация моторной функции может рассматриваться как положительный эффект», – говорится на сайте фонда «Семьи СМА».
Исследование проводилось в Италии, в нем участвовали 103 пациента со СМА 3 типа и 13 пациентов со СМА 2 типа. Средний возраст участников на момент первого введения препарата составлял 34 года (диапазон от 18 до 72 лет).
Пациентов оценивали по трем шкалам: HFMSE (расширенная функциональная моторная шкала Хаммерсмита), RULM (пересмотренный модуль верхних конечностей) и 6MWT (6-минутный тест ходьбы).
Авторы исследования считают, что эффект от лечения накапливается с течением времени.
«Пока у нас все еще обсуждают «целесообразность» применения (которая во всем мире уже даже не обсуждается) Спинразы у детей, подростков и взрослых, в мире появляется все больше проанализированных научных данных о реальной практике», – отметила директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко на своей странице в Facebook.
Спинраза – одно из самых дорогих лекарств в мире, одна инъекция которого стоит 125 000 долларов.
