Препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получил в России орфанный статус и будет зарегистрирован по ускоренной процедуре. Об этом со ссылкой на компанию «Янссен» (фармацевтическое подразделение «Джонсон & Джонсон») сообщили в благотворительном фонде «Семьи СМА».
«Министерство здравоохранения РФ приняло решение о выдаче задания на проведение экспертизы лекарственного средства в части экспертизы качества лекарственного средства и экспертизы отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения лекарственного препарата для медицинского применения в порядке ускоренной процедуры экспертизы лекарственных средств в целях последующей государственной регистрации», – рассказали в фонде.
«Это значит, что регистрационное досье будет рассмотрено регулятором по ускоренной процедуре и не потребует клинических исследований на территории РФ (эффективность и безопасность препарата будет оцениваться по результатам международных исследований)», – пояснила директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«С еще большей надеждой смотрим вперед и надеемся, что в Минздраве понимают неотложную необходимость доступа к единственной терапии в мире для СМА», – отметила она.
Говорить о конкретных сроках доступности Спинразы для российских пациентов пока рано. Но определение статуса позволяет уже хотя бы примерно понимать сроки рассмотрения, отрегулированные законом об обращении лекарственных средств, рассказала руководитель фонда порталу Милосердие.ru.
«По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов. Важно отметить, что чем раньше начинался прием препарата, тем более значительным была его эффективность»,- сообщали ранее в фонде «Семьи СМА».
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе, – рассказала Ольга Германенко порталу Милосердие.ru в январе 2017 г. – В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно».
