Больные СМА добиваются регистрации в России необходимого им лекарства

Центральные телеканалы выпустили сюжеты об обращениях больных спинальной мышечной атрофией (СМА) и их родных, добивающихся скорейшей регистрации в России препарата Спинраза. Одна из больных, 17-летняя Лада Пенькова записала видеообращение для «прямой линии» с Владимиром Путиным, показанное в эфире «Вестей».

«Спинальная мышечная атрофия — это редкое генетическое заболевание, приводящее чаще всего к летальному исходу из за слабости мышц, — говорится в видеоролике. — В 49 странах людей с таким диагнозом лечат препаратом Спинраза. У детей нет времени ждать. Когда будет зарегистрирован этот препарат в нашей стране? Когда этот препарат внесут в нозологии? Когда будет доступен больным СМА?»

Годовой курс лечения Спинразой в Израиле стоит 45 миллионов рублей, говорится в сюжете НТВ. Там рассказали историю двухлетней Оли Гунарь из Тамбова — ее семья вынуждена собирать пожертвования на сверхдорогой препарат.

«За последние 2 года умерли 92 ребенка со СМА, за это же время несколько десятков семей уехали за границу на лечение. Каждый день я вижу, как теряют надежду на получение лечения и шанса на жизнь для своих детей семья за семьей», — рассказала ранее директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.

По ее словам, семьям тяжелобольных детей не удается добиться разрешения на закупку государством незарегистрированного препарата. «Мы все ждем когда препарат будет зарегистрирован и когда будет решен вопрос о финансировании лечения для наших детей и взрослых со СМА- подчеркивает руководитель благотворительной организации».

Ранее стало известно, что препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, получил в России орфанный статус и будет зарегистрирован по ускоренной процедуре — не будут проводиться повторные клинические испытания, вместо этого будут использоваться результаты, полученные за рубежом.

«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе, — рассказала Ольга Германенко порталу Милосердие.ru в январе 2017 г. — В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно».

Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.