Центральные телеканалы выпустили сюжеты об обращениях больных спинальной мышечной атрофией (СМА) и их родных, добивающихся скорейшей регистрации в России препарата Спинраза. Одна из больных, 17-летняя Лада Пенькова записала видеообращение для «прямой линии» с Владимиром Путиным, показанное в эфире «Вестей».
«Спинальная мышечная атрофия – это редкое генетическое заболевание, приводящее чаще всего к летальному исходу из за слабости мышц, – говорится в видеоролике. – В 49 странах людей с таким диагнозом лечат препаратом Спинраза. У детей нет времени ждать. Когда будет зарегистрирован этот препарат в нашей стране? Когда этот препарат внесут в нозологии? Когда будет доступен больным СМА?»
Годовой курс лечения Спинразой в Израиле стоит 45 миллионов рублей, говорится в сюжете НТВ. Там рассказали историю двухлетней Оли Гунарь из Тамбова – ее семья вынуждена собирать пожертвования на сверхдорогой препарат.
«За последние 2 года умерли 92 ребенка со СМА, за это же время несколько десятков семей уехали за границу на лечение. Каждый день я вижу, как теряют надежду на получение лечения и шанса на жизнь для своих детей семья за семьей», – рассказала ранее директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
По ее словам, семьям тяжелобольных детей не удается добиться разрешения на закупку государством незарегистрированного препарата. «Мы все ждем когда препарат будет зарегистрирован и когда будет решен вопрос о финансировании лечения для наших детей и взрослых со СМА- подчеркивает руководитель благотворительной организации».
Ранее стало известно, что препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, получил в России орфанный статус и будет зарегистрирован по ускоренной процедуре – не будут проводиться повторные клинические испытания, вместо этого будут использоваться результаты, полученные за рубежом.
