Родители детей, страдающих редкими заболеваниями, зачастую вынуждены обращаться в суд, чтобы получить лекарство. А минздравы регионов стараются отсрочить лечение с помощью апелляций

Дожил до 42 лет – обойдется без лекарств

В Нижегородской области пациент с синдромом Хантера умер, пока в суде оспаривалось решение Минздрава не предоставлять ему ферментозаместительную терапию. «Врачи говорили, что он погибнет без лекарств. А Минздрав региона считал, что ничего страшного: дожил до 42 лет, работает ведущим инженером, ничего с ним не случится. Ну, и пока суд да дело, пациент погиб», – такой пример из юридической практики привела «Милосердию.ru» Снежана Митина, президент Межрегиональной благотворительной общественной организации «Хантер-синдром».

В Иваново местный Минздрав отказался принимать во внимание назначение, сделанное пациенту в федеральной клинике имени Е.М.Тареева, заявив, что не знает такую организацию. Ведомство потребовало обследовать молодого 21-летнего человека в другом медицинском учреждении.

«Отправили в ту клинику, которую выбрал Минздрав, и там сказали, что мукополисахаридоз – страшное, инвалидизирующее заболевание, которое поражает все органы и системы человека – не является основанием для получения ферментозаместительной терапии, – рассказала Снежана Митина. – Во всем мире считается, что дата установления диагноза считается датой, с которой человек должен получать лечение. А нам приходится проходить через суды.

Мальчишку продержали три недели в больнице, подтвердили диагноз “мукополисахаридоз”, но сказали, что пока его лечить не нужно. Его принудили к заключению мирового соглашения, что, как только состояние его здоровья ухудшится, его обеспечат лечением».

«Получается, что Минздрав региона имеет право решать, какая клиника имеет полномочия для проведения консилиума, а какая не имеет. Соответственно, можно выбрать ту, которая не будет назначать лечение», – отметила президент МБОО «Хантер-синдром».

Снежана Митина, президент Межрегиональной благотворительной общественной организации «Хантер-синдром». Фото: Николай Федоров

«Мамы живут в постоянном страхе»

Трудности с получением лекарств от редких заболеваний не случайны. В России орфанными считаются те болезни, которые встречаются у одного человека на 10000 населения. Препараты, предназначенные для такого узкого круга потребителей, чрезвычайно дороги.

Стоимость лекарств по программе «24 нозологии» достигает 80-100 миллионов рублей на одного больного в год. Эти расходы возложены на региональные бюджеты. Из федерального бюджета оплачивается лечение только тех орфанных заболеваний, которые вошли в программу «7 нозологий».

Региональные власти всеми правдами и неправдами стараются если и не избежать затрат на лечение таких пациентов, то хотя бы оттянуть их. «Первого марта у нас будет слушание жалобы министерства здравоохранения Республики Татарстан. Минздрав просит отсрочку в исполнении решения суда, который более шести месяцев назад обязал его обеспечить одного мальчика-третьеклассника и одного молодого человека 23 лет ферментозаместительным препаратом Элапраза, без которого этих людей не станет», – рассказала Снежана Митина.

С аналогичной просьбой обратился в судебные органы Минздрав Кабардино-Балкарии. Ведомство просит предоставить отсрочку в обеспечении лекарствами мальчика шести лет, которому год назад назначили лечение. «За прошедший год ребенок начал говорить, начал понимать обращенную к нему речь. Ферментозаместительная терапия – это то же самое, что инсулин для диабетиков. Пока ты ее получаешь, ты живешь, развиваешься, конструируешь самолеты, влюбляешься, защищаешь диссертации, рожаешь детей. Не получаешь лечения – гибнешь», – сказала Митина.

«Нигде в мире нет опыта перерывов в лечении, в то время как у нас регионы могут себе позволить не вовремя объявить аукцион, не вовремя закупить лекарство.

Мамы живут в постоянном страхе, что у ребенка будет перерыв в лечении, который может стоить ему либо утраты какого-то навыка, либо стать причиной полной потери здоровья и гибели», – добавила она.

Лечение возможно «при наличии спонсора»

Стёпа Параваев с папой. Фото: Павел Смертин

Особые сложности возникают у тех пациентов, которым может помочь только незарегистрированный в России препарат. Например, десятилетнего Степу Параваева с диагнозом миодистрофия Дюшенна спасет только одно лекарство – «Аталурен». Но стоит курс лечения 36 миллионов рублей в год.

«В соответствии с законодательством РФ дети-инвалиды обеспечиваются лекарственными препаратами бесплатно (за счет субъектов РФ), независимо от факта регистрации препаратов на территории РФ. Препарат назначен ребенку по жизненным показаниям, имеется решение консилиума врачей и врачебной комиссии НИКИ Педиатрии Минздрава России.

Этот институт является ведущим медицинским учреждением федерального значения по проблематике заболевания моего сына. Несмотря на это департамент здравоохранения Москвы отказал ребенку в жизненно необходимой терапии с формулировкой, что источник финансирования не определен и ввоз возможен при наличии спонсора», – говорится в петиции, которую отец ребенка Дмитрий Параваев разместил на сайте Change.org. Суд оказался не на стороне пациента. Единственный выход для родителей – настаивать на пересмотре дела, считает юрист Национальной медицинской палаты Иван Печерей.

По словам заместителя главного врача Морозовской ДГКБ Елены Петряйкиной, главная проблема в случае с «Аталуреном» заключается в том, что препарат пока еще не одобрен FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, США).

«Препарат не одобрен FDA, EMA (Европейское агентство лекарственных средств) одобрила препарат с пометкой о необходимости предоставления дополнительных клинических данных. Достоверных сведений об успешном применении препарата в странах Европы нет, нет и публикаций в международных источниках, не представляются доклады на международных конференциях по проблеме орфанных заболеваний. Наши переговоры с фирмой показали, что компания не желает предоставить его ни на апробацию, ни на клинические исследования», – заявила Елена Петряйкина.

Дмитрий Параваев вновь подал в суд, но времени очень мало. По словам врачей, «Аталурен» назначают только ходячим детям, а если Степа не начнет принимать препарат в ближайшее время, он окажется в инвалидном кресле.

Сами пациенты не обращаются в суд

Наталья Буртаева с сыном Даней. Фото с сайта 1ul.ru

«Сами пациенты, как правило, не обращаются в суд, – сказала Снежана Митина. – Когда власти говорят, что лечение невозможно, мамы начинают плакать и теряют драгоценное время. Они обращаются в пациентские организации, и пациентские организации им помогают».

Так случилось и с Натальей Буртаевой, чей сын Даня болен мукополисахаридозом. При рождении мальчик казался здоровым, но после года у него начала деформироваться ножка, он перестал расти, на груди разрослась шишка, теперь у него катаракта на обоих глазах, он плохо слышит на правое ухо, больные суставы не дают нормально ходить.

Когда врачи сформулировали диагноз, Наталья начала общаться в интернете с другими семьями, в которых растут такие же дети. Она узнала, что в 2014 году в Европе был зарегистрирован препарат, способный помочь Дане.

«В научном центре здоровья детей РАМН в Москве по нашему поводу провели консилиум, на основании его прописали “Вимизим”. Несколько российских детей, а с таким редким диагнозом их в нашей стране единицы, уже лечатся этим препаратом. Но в других регионах. В каждом конкретном случае министерство здравоохранения России дает добро на ввоз незарегистрированного препарата», – объясняла Наталья ранее. Ребенку требуется пожизненно 8 флаконов «Вимизима» в неделю. Каждый флакон стоит примерно 100 тысяч рублей.

По словам Натальи, обратиться в прокуратуру ей посоветовала президент МБОО «Хантер-синдром». «Я пошла, документы отдала, они сразу их приняли, и где-то в течение месяца прокуратура передала дело в суд. Первый суд у нас 16 ноября был, мы выиграли. Потом министерство здравоохранения подало на апелляцию. Второй суд состоялся 7 февраля, мы его тоже выиграли. Ну и все, теперь ждем, когда нам отдадут решение суда. Помощник прокурора мне звонил и сказал: когда получите решение суда, обратитесь к судебным приставам», – рассказала мама Дани Буртаева «Милосердию.ru».

Прецедент в Ульяновске – не единственный. Снежана Митина упомянула и о других судах, которые обязали региональные министерства обеспечить детей незарегистрированными в России лекарствами. В Краснодаре это был ребенок с диагнозом, как у Дани Буртаева. А в Крыму – ребенок со сцинозом.

«Министерство здравоохранения Республики Крым отказывалось закупать для маленького крымчанина с редким заболеванием препараты “Цистагон” и “Цистадропс”, так как они не зарегистрированы в Российской Федерации, но сделало это по решению суда», – сообщило местное СМИ.

«Там вообще такая ситуация, что ребенку пересаживают орган от мамы, и, если не давать это незарегистрированное лекарство, единственное, которое может помочь органу прижиться, тогда получается, что и мама инвалидом стала зря, и ребенок все равно погибнет», – объяснила Снежана Митина. Средства на закупку лекарств были выделены из резервного фонда Совета министров Республики Крым.

В Рязани три женщины подали иски в суд, требуя предоставить их детям не зарегистрированный в России препарат «Сабрил». Причем, как рассказал «Милосердию.ru» юрист Петр Иванов, одна из этих семей «Сабрил» же получала на законных основаниях в течение девяти месяцев.

«Фактически у нас уже был прецедент. Этот препарат закупали и предоставляли от местной больницы», – подчеркнул он.

По мнению юриста, власти начали искать повод, чтобы отказаться от обеспечения ребенка дорогостоящим лекарством после того, как объявились еще два пациента, нуждающиеся в нем.

Теперь жительницы Рязани ссылаются на решение суда по «Сабрилу» в Брянской области.

«Там прокуратура в интересах ребенка обратилась в суд, и суд принял положительное решение, обязал местный департамент здравоохранения предоставить ребенку “Сабрил”. Апелляционная инстанция тоже встала на сторону пациента», – рассказал Иванов.

Летом 2016 года тот же «Сабрил» удалось официально получить Центру орфанных заболеваний Морозовской детской больницы для одного из своих пациентов.

«Государство обязано»…

Пётр Иванов, юрист. Фото с сайта 7×7-journal.ru

На какие именно нормативные акты опираются родители маленьких пациентов, добиваясь предоставления их детям незарегистрированных лекарств?

«После того, как в конце 2014 года был принят закон, который ввел в Уголовный кодекс и КоАП статьи, запрещающие ввозить в Россию незарегистрированные лекарства, родители какое-то время вообще не могли получать такие препараты, опасаясь условных сроков и огромных штрафов. Потом Минздрав дал разъяснение и сказал, что для личного пользования ввозить можно. То есть родители могут самостоятельно поехать за границу, купить лекарство и привезти для своего ребенка. Естественно, такие деньги есть только у единиц», – отметил Петр Иванов.

Однако существует приказ Минздрава от 9 августа 2005 года № 494 «О порядке применения лекарственных средств у больных по жизненным показаниям». «В этом документе сказано, что если лекарственный препарат нужен по жизненным показаниям (без него наступит серьезное ухудшение здоровья или даже летальный исход), то консилиум врачей может его назначить», – пояснил юрист.

«Если консилиум такой препарат назначил, то здесь уже будет действовать другая норма – статья 80 федерального закона “Об основах охраны здоровья граждан”, – продолжил он. – В этой статье четко сказано, что не подлежат оплате за счет личных средств граждан препараты, не входящие в перечень ЖНВЛП, в случае их замены из-за индивидуальной непереносимости по жизненным показаниям.

То есть, если нельзя назначить препарат, входящий в перечень бесплатных лекарств, и этот препарат нужен по жизненным показаниям, в таком случае он предоставляется бесплатно».

Если лекарство назначено ребенку по жизненным показаниям, даже если оно не зарегистрировано в России, назначить его могут, и государство обязано его предоставить, резюмировал Петр Иванов. По его словам, именно на эти нормативные акты ссылались суды, ранее обязавшие власти различных регионов предоставить детям орфанные препараты.

… Но все зависит от «доброй воли» властей региона

Тот самый незарегистрированный препарат «Сабрил» (Sabril). Фото с сайта apteka-mir.ru

Как потом происходит закупка орфанного препарата, не зарегистрированного в России? Для этого существует специальный механизм. Все вопросы о том, как закупать и ввозить такие препараты, регулируются постановлением правительства от 29 сентября 2010 года № 771 «Об утверждении правил ввоза лекарственных средств для медицинского применения на территорию Российской Федерации», отметил Петр Иванов.

«Минздрав региона или клиника, которая готова начинать лечение этого человека, берет необходимые документы и направляет запрос в Минздрав Российской Федерации, – объяснила Снежана Митина. – Они просят выдать разрешение и помочь в оформлении документов. В течение пяти дней Минздрав РФ оформляет эти документы. И на их основании либо клиника, либо Минздрав региона имеют право ввести на территорию Российской Федерации необходимое лекарство. Это применяется уже много лет, но здесь все зависит от доброй воли региона – она либо есть, либо ее нет».

«Главное – иметь на руках заключение консилиума, что ребенку по жизненным показаниям необходимо это лечение. Если препарат зарегистрирован, то консилиум может быть как федеральным, так и региональным. После него, если он федеральный, по законодательству должно быть решение врачебной комиссии. Если же препарат не зарегистрирован, тогда консилиум федеральной клиники лучше и «комфортнее» для судебной перспективы. Но потом все равно должно быть решение местной врачебной комиссии.

На этом этапе тоже возникают трудности, потому что иногда местные врачи говорят, что у них нет опыта применения этого лекарства, они не знают, что это такое, и поэтому назначить его не могут», – добавила президент МБОО «Хантер-синдром».

Система и порядок лечения пациентов с редкими заболеваниями были разработаны сразу же после появления в российском законодательстве самого понятия «орфанное заболевание». «Но законы не работают. Минздравы регионов обычно говорят, что у них нет денег», – отметила Снежана Митина.

Читайте также:

Как ввезти незарегистрированное лекарство в Россию?

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен