«Эта история абсолютно новая. У чиновников нет четкого понимания, как действовать», – говорит Наталья Шмелева, имеющая диагноз СМА. До этого препаратов для поддержания состояния при СМА не существовало в принципе, говорит Наталья: только поддерживающая терапия, массаж, но заболевание прогрессирует без лечения. А новые препараты останавливают прогрессирование болезни и возвращают часть утраченных функций, качественно улучшая жизнь больных СМА.
В 2021 году в России зарегистрирован Рисдиплам, два года назад – Спинраза. Но в Москве взрослые больные СМА не получают ни одного, ни второго препарата. Это дорогостоящие лекарства, цена флакона Спинразы доходит до 5–7 млн рублей, Рисдиплам стоит до 1 млн рублей за упаковку.
«Трудно даже поднять чашку с водой, а препараты дают нам силы»
Если человек со СМА живет без специальных препаратов, то мотонейроны, которые отвечают за силу мышц и моторику, погибают с каждым днем, и слабость все больше.
«В детстве я могла ходить, и даже бегать, а сейчас в 43 года не могу. Я уже 20 лет на коляске. И я могла раньше сама пересесть с коляски, а сейчас у меня и на это нет сил, – рассказывает Наталья Шмелева. – Руки слабеют, дыхательные мышцы слабеют. Вот почему часто умирают дети с СМА, они изначально рождаются более слабыми, и у них большой риск развития пневмоний, у них нет даже сил откашливаться».
Препараты назначаются пожизненно, и на их фоне состояние улучшается. Те взрослые со СМА, кто принимает лекарства, начинают чувствовать себя сильнее. Раньше не могли поднять кружку с чаем, а теперь могут. Или, например, могли сидеть только полчаса, а потом уже кончались силы, а теперь могут пробыть в сидячем положении 4 часа.
Многие, кто пользуется аппаратом НИВЛ (неинвазивной искусственной вентиляции легких), чтобы было легче дышать, уже чувствуют собственные силы и отказываются от аппарата.
«Для обычных здоровых людей это такие мелочи, а для человека с инвалидностью – другое качество жизни!» – поясняет Наталья.
Риск умереть при СМА зависит от формы заболевания. Дети умирают в 75% случаев от общего количества заболевших, взрослые – в 25% случаев. Есть взрослые со СМА и в возрасте 60 лет. Но жизнь и ее качество можно продлить благодаря препаратам. В регионах больные СМА уже получают лекарства, хоть тоже часто добиваются этого через суд, в Москве пока этот вопрос в подвешенном состоянии.
Сейчас пациенты со СМА до 18 лет обеспечиваются через фонд «Круг добра» за счет федерального бюджета, но законодательно обязанность обеспечивать больных СМА лекарствами по-прежнему возложена на регионы, поясняет Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА». А дальше все зависит возможностей и желания региона.
«У нас есть пациент, который вышел в связи с 18-летием из-под попечения «Круга добра», и регион сразу же прекратил его терапию. Взрослые со СМА в стране остаются без лечения. Так не должно быть, – говорит Ольга Германенко. – И это массовая ситуация. Есть всего несколько историй, когда пациенты получают должное лечение. В остальных случаях они вынуждены бороться за право, гарантированное им законом.
Почему регионы себя так ведут? Ведь сейчас фонд “Круг добра” забрал на себя 75 процентов расходов на СМА – всех детей. Остальные 25 процентов – взрослых со СМА – должны взять на себя регионы. Но несмотря на все усилия, которые предпринимает Российская Федерация в целом, получается, что регионы не солидарны с позицией федеральной власти».
Пациенты выходят на пикеты
Ни один из 37 взрослых пациентов со СМА в Москве не получает лечение. Проблемы есть даже с подтверждением назначений федерального центра.
Департамент здравоохранения Москвы предлагает московским больным СМА пройти диагностику в Орфанном центре, недавно созданном в столице на базе 67-й городской больницы. «Цель госпитализации – обследование на предмет целесообразности назначения лечения, а ведь у большинства из нас уже есть назначение из Научного центра неврологии», – отмечает Наталья Шмелева. – Это федеральное учреждение, выше центра в сфере неврологии нет других медицинских учреждений».
Пять человек уже согласились на госпитализацию (лежали в Орфанном центре и в 81-й больнице), но получили в итоге отказ в назначении лечения. Одним говорят – «вы слишком здоровы, нет прогрессирования», а другим «слишком больные», бесперспективные, – говорит Шмелева.
На минувшей неделе больные СМА провели пикет у мэрии столицы в поддержку обеспечения лекарственной терапией взрослых пациентов.
«Мы еще не успели поднять плакаты, а к нам уже вышел представитель мэрии и предложил пройти в приемную, где нас уже ждали представители департамента здравоохранения Москвы», – замечает Наталья Шмелева.
«В каком же состоянии должен находиться пациент со СМА, чтобы получить лечение? – недоумевает Олльга Германенко. – То слишком поздно, то слишком рано. А когда же уже пора? Это мы обсуждали на встрече с представителями департамента здравоохранения Москвы в ходе пикета. Нам обещали, что пересмотрят подходы. Но когда – нам непонятно».
Пикетчики спрашивали, почему не назначается препарат, на который уже выделены средства? Представители департамента поясняют, что это новая форма лечения, а систему надо обкатывать, да и каждый случай индивидуален.
«Стоит прислушиваться к опытным специалистам»
Ольга Германенко подчеркивает: те пациенты, которым после госпитализации в Орфанный центр Москва отказала в лекарстве, уже прошли до этого обследование в федеральном Центре неврологи – а это один из немногих центров страны, где собраны люди с опытом работы со СМА. «Имеет смысл прислушаться к мнению специалистов с опытом работы с этим диагнозом», – считает руководитель фонда «Семьи СМА».
По словам Натальи Шмелевой, за рубежом основанием для получения лекарственной терапии является генетический анализ, дополнительные обследования не требуется.
Наталью Шмелеву тоже госпитализируют в эти дни для обследования в Орфанный центр. Придется пролежать здесь две недели. По итогам обследования должно появиться решение, должна ли пациентка Шмелева получать препараты от СМА или нет.
«Если отказыаешься от госпитализации департамент приравнивает это к отказу от лечения. Но ведь многие пациенты со СМА просто физически не смогут провести эти две недели вынужденной госпитализации в центре, уход здесь не будет обеспечен, – говорит Наталья Шмелева. – Получается, не явился на госпитализацию – не получил заключение на получение лекарственной терапии?»
Многим пациентам со СМА требуется посторонняя помощь. Супруг Натальи – тоже колясочник, и в их квартире все полностью приспособлено для их нужд. Напримре, чтобы пересаживаться на кровать, проводить гигиенические процедуры, тоже есть приспособления. Как человек со СМА справится с этим в стационаре без посторонней помощи?
«Я узнавала расценки на патронаж, сиделка круглосуточно стоит примерно 2300 рублей в сутки. А лежать придется почти две недели. Правда, на пикете департамент пообещал нам сократить срок обследования и количество врачей. Но все же странно, что я должна госпитализироваться и проходить непрофильных врачей, тогда как на руках есть все заключения и назначения специалистов».
А на прошлой неделе пациенты со СМА проиграли суд по коллективному иску о получении Рисдиплама на основании медицинского заключения. По мнению суда, лечить истцов нецелесообразно.
Это явно не последний судебный процесс. В августе начался суд по иску Натальи Шмелевой к департаменту здравоохранения Москвы.
Регионы должны брать на себя ответственность
«Для врача не должно быть вопроса “лечить или нет”, когда есть препараты патогенетического лечения для заболевания, – говорит Ольга Германенко. – Вопрос лишь в выборе лекарственного средства, надо просто подобрать подходящее – сегодня для СМА это или Спинраза, или Ридиспалм. Есть болезнь – ее надо лечить».
Основная проблема лежит не во врачебной плоскости, а в том, готов или нет регион оплачивать это лечение, полагает директор фонда «Семьи СМА». «В Брянской области, например, только у нашего фонда было 5 судебных процессов по защите наших пациентов, мы вынуждены были по суду требовать их лечения. А сейчас на лекарственное обеспечение в области поставлены 2 пациента, которые обратились за лечением, и им был предоставлен препарат: нам уже не пришлось жаловаться.
Это пример, как это должно работать. А в Москве, Тюмени, Ханты-Мансийском автономном округе, Свердловской области, других регионах пациентов гоняют по кругу».
Сегодня взрослые со СМА оказались в странной ситуации: с одним и тем же диагнозом детей лечат, а взрослых – нет. Нужно, считает Ольга Германенко, или совершить усилия, чтобы регионы соблюдали законодательство, или идти по альтернативному пути – перевести всех пацентов на федеральный уровень, чтобы не зависеть от решения регионов.
Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.
