О возможности применения препарата для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте до 9 лет и весом до 21 кг заявила компания Novartis.
Новые данные о безопасности и эффективности, включая сохранение и улучшение двигательных показателей у детей более старшего возраста и более тяжелого веса, чем допускалось ранее, опубликованы после проведения клинических исследований. В них принимали участие 24 пациента в возрасте от 18 месяцев до 9 лет. 21 ребенок до того уже проходил другое лечение и прекратил прием рисдиплама или нусинерсена (спинразы) до включения в исследование, еще трое детей не получали этих лекарств.
Оказалось, что через 52 недели у большинства пациентов двигательные показатели сохранились или улучшились. Почти все (23 из 24 пациентов) смогли сидеть с небольшой поддержкой. Трое начали стоять с поддержкой, а один – ходить с поддержкой.
«Это первое открытое клиническое исследование золгенсмы, в котором приняли участие пациенты более старшего возраста и более тяжелого веса, а также пациенты, ранее проходившие лечение. Новые данные должны укрепить доверие медицинских работников, поскольку они принимают решение о лечении в соответствии с маркировкой препарата в своей стране», – заявила главный научный консультант и руководитель всемирного медицинского подразделения СМА компании Novartis Сандра П. Рейна.
Эксперты считают, что теперь можно ожидать обращения производителя в Минздрав России для уточнения инструкции к препарату. Сейчас в российской инструкции указаны показания к применению для лечения детей в возрасте до 2 лет и весом не более 13,5 кг.
До сих пор фонд «Круг добра», созданный государством специально для оплаты лечения, лишь в отдельных случаях обеспечивал золгенсмой детей старше 2 лет и тяжелее указанного веса. Теперь многие родители надеются, что их дети смогут получить препарат в более старшем возрасте.
