Препарат Золгенсма, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (стоимость – $2,1 млн за упаковку), перестал быть самым дорогим лекарством в мире. В США одобрен для применения препарат Зинтегло, стоимость которого составит $2,8 миллиона, сообщила компания-производитель Bluebird bio.
Лекарство предназначено для лечения бета-талассемии – редкого наследственного заболевания, из-за которого кровяные клетки не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина, что приводит к анемии (малокровию). Пациентам с такой болезнью необходимы регулярные переливания крови, которые нужно делать каждые 2-5 недель. Средняя продолжительность их жизни – 37 лет.
По новой технологии у пациента берутся клетки костного мозга и подвергаются обработке препаратом Зинтегло. Затем клетки, в которые внедрена копия неповрежденного гена, вновь вводят в организм больного. Все процедуры занимают 70-90 дней, в случае успешного лечения пациент больше не нуждается в переливаниях крови. В ходе испытаний такого результата удалось добиться у 32 из 36 подопытных, заявили разработчики.
Высокая стоимость лекарства в США тем не менее ниже, чем стоимость пожизненно необходимых переливаний крови. В Европе Зинтегло будет продаваться дешевле – стоимость одной дозы составит $1,77 млн, передает «Газета.ru».
