С конца 2025 года БФ «Семьи СМА» сталкивается с системными сбоями в обеспечении препаратами своих подопечных взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА). Если дети с этой болезнью получают поддерживающую их жизнь терапию от фонда «Круг добра», то за лекарства для взрослых платят регионы. Раньше случаи перерывов в обеспечении лечением взрослых со СМА носили единичный характер, но за последний год в фонд с этой проблемой обратились более 25 пациентов из 10 регионов страны, сообщила учредитель и директор фонда Ольга Германенко в ходе открытой лекции «Откровенный разговор о самых дорогих лекарствах в мире: лечат ли они и почему стоят миллионы», организованной «Милосердием.ru».
В фонде связывают перебои с лекарствами с возрастающей бюджетной нагрузкой на субъекты РФ. Число нуждающихся в лечении взрослых со СМА постоянно растет. Это «выходящие» из «Круга добра» бывшие дети, и вновь выявленные уже взрослые пациенты, которым может быть и 20, и 40, и 50 лет на момент постановки диагноза. Согласно действующим клиническим рекомендациям, патогенетическое лечение необходимо всем людям с диагнозом СМА, однако, обеспечены лечением чуть более 80% пациентов (по данным реестра фонда).
«В целом, это неплохой уровень покрытия терапией, сопоставимый с таковым в развитых странах, и это следствие «федерализации» части расходов – когда в 2021 году президентский фонд «Круг добра» взял на себя расходы на детей, это позволило высвободить значительные средства в регионах и направить их на обеспечение лекарствами взрослых со СМА. Однако, судя по всему, то, что мы наблюдаем сейчас – это начало «эффекта вымывания эффекта федерализации» — со все возрастающим количеством взрослых, в субъектах снова все сложнее изыскивать достаточные средства для обеспечения всех нуждающихся в лечении. Каждый новый взрослый пациент со СМА означает дополнительные расходы в 12 – 20 млн рублей в год», — рассказала Ольга Германенко.
По ее словам, взрослых со СМА берут сейчас на лекарственное обеспечение во всех регионах. «Единственным исключением по прежнему остается Москва, где продолжают отказывать пациентам в лечении. Почему, и что с этим делать, мы не понимаем. Пока решить эту проблему не удается. Единственное, что изменилось за последние годы – что лечение в столице без каких-либо проблем получают повзрослевшие подопечные «Круга добра», переходящие из фонда на региональное финансирование. А те, кто достиг совершеннолетия раньше создания фонда, или у кого болезнь выявили уже после 18 лет, вынуждены перебираться в другие регионы, или оставаться без лекарств», — отметила директор БФ «Семьи СМА».
Еще одна проблема: спинальная мышечная атрофия не входит ни в одну льготную программу лекарственного обеспечения, и получение этих дорогостоящих лекарств привязано не к наличию заболевания, а к наличию статуса инвалида, отмечает руководитель фонда. Инвалидность присваивается на основании не диагноза, а вызванных болезнью функциональных нарушений. А если лечение было начато вовремя, к совершеннолетию пациент может быть сохранным, и формальных оснований для признания его инвалидом нет – хотя без лекарств угрожающие жизни симптомы появятся снова.
«И тут возникает замкнутый круг – для того, чтобы получать лечение, тебе нужно «достаточно ухудшиться», чтобы получить инвалидность. Условно, сесть в коляску, чтобы продолжать лечение, которое раньше тебе помогло из нее встать. Эта проблема требует решения уже здесь и сейчас, тем более, что ее масштаб будет лишь расти – с каждым годом подрастает все больше детей, которых вовремя начали лечить от СМА, а уже через 15 лет к ним массово добавятся дети со СМА, выявленные с помощью неонатального скрининга», — поясняет эксперт.
Необходимо решать проблему лекарственного обеспечения, пока ситуация не стала критической, уверены в фонде. Оптимальным решением там считают перевод расходов на сверхдорогие лекарства на федеральный уровень, будь то включение СМА в программу высокозатратных нозологий (ВЗН), или же расширение «мандата» фонда «Круг добра» на взрослых пациентов, или создание его аналога для них.
Другой вариант — включение СМА в перечень жизнеугрожающих орфанных заболеваний, утвержденный постановлением правительства №403. Это если и не позволило бы перенести нагрузку с регионов, то дало бы им возможность претендовать на получение федерального софинансирования. Оба варианта позволили бы «отвязать» лекарственное обеспечение от статуса инвалидности, что является крайне важным.
