В России зарегистрировали первый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Это препарат таргетной терапии Аталурен, в нашгей стране он продается под торговым названием Трансларна, сообщает фонд Мио, мой Мио .

Лекарство подходит примерно 10 процентам пациентам с редким диагнозом, у которых диагностирована нонсенс-мутация. Он позволяет продолжить синтез необходимого белка, меняет течение заболевания и убирает приставку «фатальное», уточнили в фонде.

«Это не полное излечение, но шанс на жизнь, которого достоин каждый ребенок. Как и многие орфанные препараты, Аталурен необходимо принимать пожизненно. Форма препарата делает терапию доступной и легкой – это порошок для приготовления суспензии», говорится в сообщении.

В фонде надеются, что миодистрофия Дюшенна будет включена правительством России в перечень заболеваний, при которых государство оказывает больным необходимую поддержку. Кроме того, сегодня есть определенные сложности со ввозом Трансларны в Россиию.

«Ввозить лекарство на территорию страны после регистрации возможно только в русскоязычной упаковке, на это производителю потребуется время. Процедура маркировки уже лишила многих и многих пациентов лечения. Как не допустить перерыва в терапии ни на день? Над этим работает директор программ и юрист фонда. Это новый вызов, который требует срочного решения», заключают представители «Мио мой Мио».

Мы просим подписаться на небольшой, но регулярный платеж в пользу нашего сайта. Милосердие.ru работает благодаря добровольным пожертвованиям наших читателей. На командировки, съемки, зарплаты редакторов, журналистов и техническую поддержку сайта нужны средства.