Это препарат таргетной терапии Аталурен, в нашгей стране он продается под торговым названием Трансларна, сообщает фонд Мио, мой Мио .
Лекарство подходит примерно 10 процентам пациентам с редким диагнозом, у которых диагностирована нонсенс-мутация. Он позволяет продолжить синтез необходимого белка, меняет течение заболевания и убирает приставку «фатальное», уточнили в фонде.
«Это не полное излечение, но шанс на жизнь, которого достоин каждый ребенок. Как и многие орфанные препараты, Аталурен необходимо принимать пожизненно. Форма препарата делает терапию доступной и легкой – это порошок для приготовления суспензии», говорится в сообщении.
В фонде надеются, что миодистрофия Дюшенна будет включена правительством России в перечень заболеваний, при которых государство оказывает больным необходимую поддержку. Кроме того, сегодня есть определенные сложности со ввозом Трансларны в Россиию.
«Ввозить лекарство на территорию страны после регистрации возможно только в русскоязычной упаковке, на это производителю потребуется время. Процедура маркировки уже лишила многих и многих пациентов лечения. Как не допустить перерыва в терапии ни на день? Над этим работает директор программ и юрист фонда. Это новый вызов, который требует срочного решения», заключают представители «Мио мой Мио».
