Компания «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», подала в Минздрав России документы для регистрации препарата Спинраза, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом рассказали в благотворительном фонде «Семьи СМА».

«На данный момент это первый и единственный одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти», — сообщается на странице фонда в Facebook.

«Мы рады сообщить о первом большом шаге в нашей работе по оказанию помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией в России – подаче к рассмотрению досье на лекарственный препарат. Мы надеемся, что высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан данный препарат, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки – по установленной процедуре регистрации лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний», – заявила управляющий директор «Янссен» в России и СНГ Катерина Погодина.

«Для всех наших семей со СМА — это большой прорыв и большая надежда, мы надеемся на быстрое рассмотрение регулятором досье на препарат и положительное решение ввиду неотложных медицинских потребностей каждого пациента со СМА в России», — заявили представители фонда. «Теперь дело за российскими регуляторными органами. Очень очень надеюсь, что чиновники учтут неотложные медицинские потребности в лечении всех наших семей со СМА и одобрят препарат в кратчайшие сроки!», — прокомментировала сообщение о начале процедуры регистрации директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«Пока препарат не зарегистрирован, для его ввоза и использования на территории страны требуется специальное разрешение, которое нужно получить в министерстве», — пояснила она порталу Милосердие.ru. По словам эксперта, регистрация облегчит путь к обеспечению дорогостоящим препаратом за государственный счет, но сама по себе еще не решит проблем финансирования — для этого Спинразу нужно будет включить в соответствующие программы и перечни. Кроме того, практика показывает, что врачи неохотно назначают незарегистрированные препараты.

Стоимость лекарства может быть определена после регистрации, рассказала Ольга Германенко. «Официальная стоимость Спинразы в Европе — 90 тысяч долларов за инъекцию, — пояснила она. Их нужно 6 в первый год лечения и 4 в каждый последующий пожизненно. Но есть страны, которые закупают препарат гораздо дешевле. Каждая страна договаривается об этом самостоятельно, цена может различаться в разы».

До сих пор российским пациентам не удавалось каким-либо образом получить лечение Спинразой, сообщила руководитель фонда «Семьи СМА». Между тем, в настоящее время на учете в этой организации стоит 660 человек, а общее количество больных СМА разных типов в стране достигает трех тысяч человек, предполагают эксперты.

«По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов. Важно отметить, что чем раньше начинался прием препарата, тем более значительным была его эффективность»,- сообщали ранее в фонде «Семьи СМА».

«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть “cure” – полное излечение от болезни, а есть “treatment” – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе, — рассказала Ольга Германенко порталу Милосердие.ru в январе 2017 г. — В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно».

Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) — редкое заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Болезнь, как правило, проявляется в детском возрасте: со временем ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. В ряде случаев болезнь протекает в более легкой форме, что позволяет пациенту дожить до взрослого возраста. Как правило, к 18 годам такие пациенты становятся в разной степени обездвижены, и у них формируются вторичные осложнения в виде контрактур и деформаций скелета.
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» является единственной организацией в России, специализирующейся на помощи пациентам со спинальной мышечной атрофией. СМА является самой частой причиной младенческой смертности из генетических заболеваний. По приблизительным подсчетам в России сегодня проживают от 7 до 10 тысяч людей со спинальной мышечной атрофией. Фонд ведет реестр больных СМА. Если Вы или Ваш близкий болен СМА – анкету этого реестра можно заполнить на сайте фонда. Помочь фонду «Семьи СМА», существующему только на пожертвования, можно, отправив разовое или регулярное пожертвование.