Обеспечение лекарствами орфанных пациентов, которым исполнилось 19 лет, следует передать на федеральный уровень, считают во Всероссийском обществе орфанных заболеваний (ВООЗ).
Эксперты отмечают, что есть несколько возможностей обеспечить взрослых орфанников лекарствами – включить их в программу высокозатратных нозологий, в отдельную программу или в число получателей помощи фонда «Круг Добра».
Возможности лечения орфанных пациентов в последние годы улучшились, и благодаря «Кругу Добра» дорогостоящие инновационные лекарства стали доступнее. Продолжительность жизни больных детей постепенно увеличивается, но достигнув 19 лет, они больше не могут лечиться бесплатно.
В списке редких заболеваний, утвержденных Минздравом, больше 280 позиций. В том числе, спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, миодистрофия Беккера, саркома мягких тканей, муковисцидоз, болезнь Гоше.
В 2023 году взрослого возраста достигли 149 детей с муковисцидозом, в 2024-м совершеннолетним станет еще 151 ребенок, в 2025 году – 181, рассказала «РГ» ведущий научный сотрудник отдела муковисцидоза МГНЦ имени Н.П. Бочкова Анна Воронкова.
Похожая ситуация и с другими орфанниками. Благодаря эффективному лечению заболевание у них компенсируется, и многие входят во взрослый возраст без тяжелой инвалидности. Но все они нуждаются в пожизненном лечении. Сейчас обеспечивать лекарствами взрослых орфанных пациентов должны региональные власти. Но далеко не все регионы справляются с этими затратами, и часто приходится добиваться получения бесплатных лекарств через суд.
По данным главы ВООЗ, члена попечительского совета фонда «Круг добра» Ирины Мясниковой, адекватную терапию продолжает получать лишь 30% пациентов со СМА, муковисцидозом и другими редкими диагнозами.
Закупку орфанных лекарств предлагали передать на федеральный уровень уже не раз. Минздрав инициировал этот вопрос еще в 2016 году. Однако пока федеральный бюджет финансирует только покупку лекарств, входящих в программу высокозатратных нозологий, в этот список входят всего 14 заболеваний.
