Значительную сумму на покупку дорогостоящего лекарства удалось собрать для семьи двухмесячного Алеши Гульянца. У ребенка диагностировали спинально-мышечную атрофию (СМА) 1 типа, при которой требуется срочное лечение, иначе он погибнет.

«Друзья, благодаря вам мы собрали на две инъекции Спинразы для Алеши! 14 813 000 рублей — за три дня! Это настоящее чудо!», — написал в Facebook отец мальчика Артем Гульянц. Ранее благотворитель пожертвовал семье аналогичную сумму на покупку еще двух инъекций.

Младенец родился 16 октября, вскоре стали заметны нарушения в его здоровье, и был поставлен диагноз. «Не получая лечения, ребенок с этой болезнью живет очень мало. У него постепенно отказывают мышцы, в том числе глотательные и дыхательные. Дитя задыхается», — рассказали в московском храме преподобного Сергия в Крапивниках, прихожанами которого являются родители мальчика.

Еще несколько лет назад дети со СМА такого типа неминуемо умирали, не дожив до двух лет, но совсем недавно появились лекарства для пациентов с этой болезнью, напомнили в приходе. Однако, выяснилось, что в государственную программу обеспечения лекарством ребенок имеет шанс попасть не ранее февраля-марта 2020 года, когда для лечения будет уже слишком поздно.

«Чудо уже началось. Наш прихожанин  дал Артему и Юле 14 000 000 (два раза по немыслимые семь миллионов) рублей на первые две инъекции для Алёши. Одна из них уже сделана 13 декабря. Она принесла улучшение. В том смысле, что с 13 декабря Алеше не становится хуже. Он по-прежнему может есть сам, тогда как по словам сотрудников хосписа его должны уже кормить через зонд», — подчеркнули в храме преп. Сергия.

Ранее, в июне 2019 г. неизвестный благотворитель пожертвовал 145 миллионов рублей на лечение двухлетней Кати Рубцовой, также страдающей СМА. Деньги понадобились на покупку другого препарата, Золгенсмы, вводящегося однократно.

«Случай с этой семьей очень показателен — рассказала порталу Милосердие.ru  руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко. — Если ребенку ставят диагноз «СМА 1» уже в полтора месяца — это означает, что болезнь будет прогрессировать очень быстро. Времени на то, чтобы добиваться лекарства от государства, у семьи в таком случае нет. Пока вопрос решается, лечить станет уже некого.

Поэтому и семье, и врачам было очевидно, что нужно действовать как можно быстрее. У Алеши очень хорошие родители: несмотря на такой тяжелый удар, узнав о диагнозе, они смогли взять себя в руки, и очень быстро организоваться: диагноз поставили в пятницу, а в понедельник папа уже общался с нами, уже владел всей доступной информацией, и нам нужно было проговорить, какие возможности получения терапии для них доступны.

Очень хорошо, что диагноз поставили так рано. Но все равно — лечение должно было начаться «вчера», а добиваться его от государства — в лучшем случае несколько месяцев. Поэтому семья решила приложить все силы, чтобы, добиваясь лекарства по закону, пытаться получить первые дозы как можно быстрее. И ребенок получил это лечение в первую неделю после диагноза, благодаря тому, что им чудесным образом удалось найти средства.

Режим применения Спинразы таков: в первый год необходимы шесть инъекций. Но первые четыре — так называемые загрузочные дозы, их делают в первые два месяца курса. А дальше уколы должны делаться пожизненно, раз в четыре месяца.

То есть, последняя из этих четырех инъекций будет сделана в феврале, а еще через четыре месяца понадобится новая, и за это время московские власти должны определиться с продолжением терапии. Наверное, это будет непросто.

Но мы надеемся на неравнодушие московских чиновников, на адекватное решение — Москва из тех регионов, которые, как правило, своих в беде не бросают. Надеемся, что так будет и с Алешей, и семье не придется преодолевать бюрократические препятствия, чтобы обеспечить жизнеподдерживающую терапию для ребенка».

По словам эксперта, Спинраза может задерживать развитие СМА, и в каких-то случаях, в зависимости от индивидуальных факторов, улучшать состояние пациента, его моторные функции.

«Во время клинических исследований мы видели детей со СМА 1 типа, которые на фоне приема Спинразы сели и держат голову — раньше не сидели и не держали, — пояснила Ольга Германенко. — Есть даже случаи, когда дети вставали на ноги. Как будет работать препарат в каждом конкретном случае, сказать нельзя — но мы знаем, что эффект может быть разным, вплоть до улучшения состояния ребенка».

«Сейчас в рамках программы раннего доступа производитель Спинразы обеспечил ею бесплатно 41 ребенка в России,сроком на год. Летом 2020 года они перестанут получать лекарство по этой программе, так что к этому времени регионы, где они проживают, должны определиться с их обеспечением терапией. Остальные семьи пытаются получить доступ к препарату, удалось это пока единицам. Надеемся, что их будет все больше», — подчеркнула руководитель фонда.