Заявку на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) подала в Минздрав российская компания Biocad. В случае успеха российское лекарство с большой вероятностью сможет заместить импортные, заявил ТАСС председатель совета директоров Biocad Дмитрий Морозов.
«Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний. Учитывая, что эти испытания будут международными, думаю, мы сможем набрать пациентов в достаточном количестве», – рассказал он.
По сведениям агентства, разработка препарата, получившего название ANB-4, ведется с 2018 года, в нее вложили уже более 4 млрд руб. В 2019 году начались опыты на животных, позволившие определить эффективную и безопасную первую дозу лекарства. Теперь планируется испытать его на детях со СМА не старше восьми месяцев, с первым проявлением заболевания в возрасте до шести месяцев.
