Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило прадемаген замикерацел для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза. Это научное название болезни людей-бабочек. Сообщается,что препарат могут принимать и взрослые, и дети.
Буллезный эпидермолиз сопровождается хрупкостью кожи и слизистых оболочек. На теле больных образуются волдыри, эрозии и раны, которые долго не заживают. Из-за генной мутации нарушается выработка коллагена VII типа, который отвечает за связывание слоев дермы между собой и с базальной мембраной. Стандартное лечение – ежедневная обработка ран и накладывание защитных повязок.
Терапия новым препаратом предусматривает генетическую модификацию поврежденных клеток путем добавления здоровых генов с последующей пересадкой кожного трансплантата.
