Препарат генной терапии для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), созданный российской компанией BIOCAD, получил название ANB-004. Предполагается, что, как и препарат золгенсма, он будет применяться однократно.
«На данный момент идет активное включение пациентов в клиническое исследование, имеется первый опыт введения препарата», – сообщили в фонде «Семьи СМА».
По его сведениям, участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА из Российской Федерации, Белоруссии, Азербайджана, Армении, Казахстана, Киргизии, Молдавии, Таджикистана, Туркменистана и Узбекистана, соответствующие критериям отбора.
«Проведение клинического исследования планируется в исследовательских центрах Москвы, Санкт-Петербурга и Екатеринбурга. Продолжительность исследования для пациента – минимум 5 лет», – рассказали в благотворительной организации.
Подробнее об исследованиях и возможностях участия в них можно узнать по ссылке.
Разработка лекарства ведется компанией с 2018 года. Летом 2022 г. было получено разрешение на клинические исследования. Также о создании и начале испытаний собственного лекарства от СМА сообщили в Федеральном медико-биологическом агентстве (ФМБА).
