На последнем экспертном совете фонда «Круг добра» заявки на препарат золгенсма были одобрены еще на двух детей со СМА. Всего с прошлого августа фонд получил и одобрил уже 100 заявок на этот препарат, сообщили в пресс-службе «Круга добра».
После регистрации препарата в России в декабре 2021 года и расширения возрастных рамок применения препарата некоторые семьи обратились к врачам за сменой терапии на золгенсму. «Круг добра» в 2022 году получил 20 заявок на смену терапии – все они были одобрены экспертным советом фонда.
На некоторых детей из тех, кому смену терапии в итоге обеспечил «Круг добра», велись благотворительные сборы на золгенсму, рассказали в фонде. В некоторых случаях сообщалось даже о том, что необходимая сумма собрана. «Отвечая на периодически поступающие вопросы, хотели бы обратить внимание: „Круг добра“ не принимает средства от родителей или благотворительных фондов, обеспечивает своих подопечных за государственный счет в соответствии с назначениями врачей», – подчеркнули в пресс-службе фонда.
Золгенсму по заявкам «Круга добра» закупает Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России. Именно золгенсма назначается многим вновь выявленным пациентам со СМА. С расширением программы неонатального скрининга, которая сейчас ведется в нескольких регионах в пилотном режиме, все больше детей будут получать инфузию еще на досимптоматической стадии, в первые месяцы жизни.
